'Om impact te bereiken in kinderkankeronderzoek moeten we durven kiezen'

René Medema

Voordat René Medema overstapte naar de wereld van kinderkanker werkte hij 12,5 jaar lang in het Antoni van Leeuwenhoek (AVL). "Ik was op zoek naar een plek waar ik me opnieuw kon verbazen. Want als je je verwondert, zie je dingen die je mogelijk kunt veranderen. Ik vind het een mooie uitdaging om te kijken of we de successen die we hebben geboekt met het AVL ook hier kunnen bereiken. Dat is een stuk lastiger omdat kinderkanker veel zeldzamer is dan kanker bij volwassenen, waardoor er veel minder lichaamsmateriaal en onderzoeksmodellen (manieren van onderzoek) voorhanden zijn. Om impact te bereiken in kinderkankeronderzoek moeten we durven kiezen. Dan gaan we van kleine stapjes naar grote stappen. In ons centrum is er concentratie van zorg, dus moeten wij het durven om grote ambities op te pakken en te realiseren." 

Focus op thema's 

Samen met het hele onderzoeksteam wil René Medema thema's bepalen waarmee het centrum verschil kan maken. Thema's als (cellulaire) immuuntherapie, onderzoek naar de organische vroege ontwikkeling van kanker en precisiegeneeskunde, waarbij op basis van iemands tumortype, genoom en afwijkingen wordt bekeken of er aanknopingspunten zijn voor een behandeling op maat. "Om thema's te bepalen kijk ik vooral naar wat we in huis hebben aan kennis en waar andere partijen staan. Want het is zonde als we twee keer hetzelfde onderzoek doen. En het is noodzakelijk dat wij onderzoek doen naar onderwerpen die nergens anders worden opgepakt, zoals naar zeer zeldzame tumoren en terugkerende vormen van kanker waar nog weinig goede behandelopties voor zijn." De CSO vertelt dat het kiezen van thema's ook dilemma’s met zich meebrengt. "Als een behandeling bijvoorbeeld voor 95% effectief is, dan kunnen we ons focussen op het verbeteren van die behandeling om late effecten te verminderen. Of we focussen ons op die laatste vijf procent genezing. Die keuzes moet ik goed kunnen uitleggen, vooral aan de kinderen en ouders om wie dit gaat."  

Registratie versnellen 

Een andere uitdaging waar René Medema mee bezig is, is het registratietraject van medicijnen bij kinderkanker. "Omdat kinderkanker zeldzaam is, gaat dat erg langzaam. Terwijl er niks ergers is dan weten dat er mogelijk een werkzaam middel is, maar je kunt het niet aan het kind geven. De European Medicin Agency (EMA), die verantwoordelijk is voor de uiteindelijke registratie, is gewend dat je een medicijn op veel patiënten kunt testen om te laten zien dat het werkt. Bij kinderkanker duurt het, vanwege de zeldzaamheid, veel langer voordat je zoveel kinderen hebt. Daarom hebben we andere modellen nodig, met name voor diagnoses waarbij we op dit moment geen behandeling hebben. Een model waar ik enthousiast over ben, zijn studies met zogenaamde Treatment Arms. Dan krijgt een groep kinderen op basis van onderzochte afwijkingen en mutaties toegang tot een combinatie van medicijnen die mogelijk werkzaam is. Als de combinatie bij niemand werkt, wordt de Arm gesloten. Als het werkzaam is bij minimaal één kind, wordt de Arm uitgebreid. Dan wordt het middel vrij beschikbaar gesteld door de farmaceut en door de zorgverzekeraar vergoed. Met zo'n model kunnen we in de toekomst impact hebben." 

Meer onderzoek naar late effecten 

Ook bij bewezen interventies in verband met late effecten is registratie vaak een probleem. "Wat vaak gebeurt is dat een onderzoek laat zien dat een interventie de kwaliteit van leven verbetert, zoals bijvoorbeeld meer bewegen bij cognitieve problemen. De behandeling wordt dan niet vergoed door de zorgverzekeraar in verband met onvoldoende bewijs dat het zorgkosten vermindert. Dat is heel onbevredigend." Onderzoek naar late effecten is een onderwerp dat René Medema hoger op de agenda wil zetten. "Er loopt bijvoorbeeld onderzoek of we late effecten kunnen verminderen als we de dosering van een behandeling voor kinderen met een gunstig risicoprofiel naar beneden bijstellen. Daar kunnen we winst voor het kind mee behalen. Wat ik ook wil doen is onderzoek naar de mechanismen van neveneffecten bij medicijnen. Waarom ontstaan die? Als we dat snappen kunnen we nadenken over vervangende middelen of iets toevoegen waardoor de werkzaamheid behouden blijft, maar de neveneffecten afgeremd worden. Daarin zou ik bijvoorbeeld graag samenwerken met het UMC Utrecht, waar veel kennis zit over de werking van onze organen. Als we dat combineren met onze kennis over neveneffecten van behandelingen, kunnen we daar misschien samen oplossingen vinden." 

We doen het met z'n allen 

"Met andere partijen gaan we steeds vaker het gesprek aan: 'Als jullie dit oppakken, dan pakken wij dat op.' Het maakt mij niet uit of de oplossing voor kinderkanker hier of elders wordt ontdekt. Onderdeel van het onderzoek is dat onderzoekers op een podium en via publicaties hun kennis delen en laten zien wat ze hebben ontdekt. Daarbij is het belangrijk onderscheid te maken tussen het doel, betere overleving bij kinderkanker met zo min mogelijk late effecten, en de manier om daar te komen. Ik zie het als mijn taak dat te blijven uitleggen en ook de medewerkers in onze organisatie te waarderen die geen papers publiceren, maar dat doel wel enorm behartigen. Als we succes hebben op een gebied dat past in de missie, dan laat ik zien hoe mooi en belangrijk dat is. Omdat ik wil dat iedereen in de organisatie zich daar deelgenoot van voelt. We doen het met z'n allen. Ook als je elke dag knettergoed voor de kinderen in het Máxima zorgt. Want dat fundamentele werk is de basis voor de hoge kwaliteit van onderzoek."  

"Het is daarom essentieel dat we ouders, kinderen en survivors mee laten denken over de onderzoekkoers en daarmee patiëntenparticipatie een duidelijke plek geven in de strategie."

Patiëntenparticipatie 

Daarnaast zijn het lichaamsmateriaal en de ervaringen van kinderen, ouders en survivors de basis voor kinderkankeronderzoek.  "Het is daarom essentieel dat we hen mee laten denken over de onderzoekkoers en daarmee patiëntenparticipatie een duidelijke plek geven in de strategie. Samen beantwoorden we vragen als: Wat doen we wel en niet met het genetische materiaal van kinderen? Andere instituten zijn regelmatig geïnteresseerd in het materiaal dat in onze biobank ligt opgeslagen, om verder te komen in hun onderzoek. Een onderzoeker denkt wellicht: dat is toch mooi? Terwijl dat voor de ouders gevoelig kan liggen, omdat in het weefsel van hun kind allemaal informatie besloten ligt. Wij moeten als onderzoekers en behandelaars niet de fout maken te denken dat we precies weten waar die gevoeligheden zitten. Door goede gesprekken met ouders en survivors te voeren weten we hoe dat ervaren wordt. Dat geeft ons richting hoe we daarmee om moeten gaan en het uit kunnen leggen, zodat we met elkaar dezelfde missie voor ogen houden." 

Tekst en interview: Marjolein Broeren

Waarom patiëntenparticipatie?   Willemijn Plieger, researchcoördinator bij Vereniging Kinderkanker Nederland: “Het Máxima is een centrum waar nauw wordt samengewerkt met kinderen, ouders en survivors om de best mogelijke zorg te bieden en baanbrekend onderzoek te realiseren. Door deze samenwerking leren we van elkaar en krijgen we een beter begrip van elkaars behoeften. Zo bouwen we samen aan de zorg van de toekomst, waarbij de patiënt centraal staat. Als vereniging participeren we in wetenschappelijk onderzoek naar kinderkanker omdat de inbreng van het perspectief van ouders/kinderen en survivors cruciaal is. Ook wordt door subsidieverleners, zoals KWF en KiKa, steeds nadrukkelijker verzocht patiënten voor en tijdens onderzoeksprojecten actief te betrekken. Dat zorgt voor een betere afstemming op de werkelijke behoeften en ervaringen van de kinderen en hun ouders en survivors. Zij bieden unieke inzichten over hun dagelijkse uitdagingen, de impact van behandelingen en wat voor hen echt belangrijk is. Dit leidt tot:  relevanter onderzoek en verhoogt de kans op toepasbare resultaten in de klinische praktijk  meer betrokkenheid en vertrouwen, wat de kwaliteit en effectiviteit van zorg en innovaties verbetert.  Kortom, door ervaringsdeskundigen te betrekken, wordt onderzoek patiëntgerichter, praktischer en heeft het meer impact op hun leven en welzijn.”

 

Ben je enthousiast geworden en wil je als ouder of survivor meedenken over wetenschappelijk onderzoek? Neem dan contact met ons op via info@kinderkankernederland.nl of bel 030 - 242 29 44.